Pacientes com doença de Fabry morrem prematuramente em decorrência de complicações cardiológicas, nefrológicas e neurológicas - apela a presidente da Associação de Famílias com Doença de Fabry, Anna Moskal. Cada mês subsequente, ano sem reembolso é uma sentença de morte para nós. Para que os pedidos de reembolso de tratamentos não fossem mais uma vez recebidos com crueldade oficial, a associação preparou ainda um apelo ao Primeiro-Ministro Mateusz Morawiecki, que apresentou juntamente com as assinaturas dos doentes no Gabinete do Primeiro-Ministro.
A doença de Fabry é uma das poucas doenças raras que pode ser tratada com eficácia fornecendo ao paciente a enzima que falta. O tratamento está disponível há muitos anos em todos os países da UE - exceto na Polônia. Na Polônia, os pacientes de Fabry continuam morrendo como resultado de complicações desta doença, embora o tratamento adequado possa interromper sua progressão. Se ao menos fosse reembolsado.
- Não me lembro de nenhum outro grupo de pacientes ter esperado tanto por uma terapia que salvou saúde e vida! Os mais que existem cerca de 100 pacientes com Fabry na Polônia. Cada lista de reembolso subsequente sem terapia de reposição enzimática no tratamento da doença de Fabry é uma sentença de morte para nós - enfatiza Anna Moskal, presidente da Associação de Famílias com Doença de Fabry. - Mais de 15 anos se passaram desde que começamos os esforços como uma associação para facilitar o acesso ao tratamento eficaz de pacientes poloneses com a doença de Fabry e 18 anos desde que a terapia de reposição enzimática foi registrada na UE. Naquela época, tínhamos 10 governos, 8 Primeiros-Ministros e 10 Ministros da Saúde, e nenhum destes últimos lidou com a enormidade do sofrimento dos pacientes com a doença de Fabry. Como pacientes com uma doença rara, somos constantemente ignorados e empurrados para as margens da vida social na Polônia, acrescenta Moskal.
Na União Europeia, o tempo médio desde o registro de um medicamento usado em doenças raras até o reembolso é de 30 meses. Na Polónia, apenas em casos extremos, o tempo de espera foi de 10 anos. 18 anos de espera no caso da doença de Fabry é o único caso desse tipo na Polónia e o mais longo até agora!
18 anos de espera é definitivamente muito tempo, é uma violação dos direitos dos pacientes, das pessoas e dos cidadãos - diz Moskal e em resposta a relatórios que incomodam os pacientes sobre o andamento do processo de reembolso, ele apresenta um recurso ao Ministro da Saúde sobre o tratamento de pacientes com doença de Fabry, sob o qual assinaram especialistas em pediatria metabólica, cardiologistas, nefrologistas e neurologistas, bem como cidadãos comuns. No total, cerca de 2,5 mil pessoas não são indiferentes à saúde e à vida dos pacientes de Fabry.
- Realmente esperamos e ainda acreditamos fortemente que desta vez será diferente. Infelizmente, as informações que recebemos mostram que o Ministério da Saúde, não tendo nada a ver com a saúde e a vida dos pacientes, em processo de negociação em curso, rejeitou a proposta de um dos fabricantes, que se declarou disposto a encontrar fundos para cobrir os custos do tratamento da doença de Fabry com seu portfólio. Como parte do orçamento não aumentado para Reembolso de Tratamento da Doença de Gaucher, o Departamento poderia estabelecer um novo Programa de Tratamento da Doença de Fabry. Tal solução representaria uma enorme economia para o pagador e seria benéfica para todas as partes, especialmente os pacientes, cuja saúde e vida devem estar em primeiro lugar. Creio que esta decisão não é definitiva e que o Ministério, tendo em conta a vida e a saúde dos doentes, voltará a analisá-la, apela Anna Moskal.
Pacientes com doença de Fabry não podem ser vistos porque sua doença não aparece na aparência. Ao contrário da crença popular, também não está associado a deficiência mental. Os pacientes de Fabry se parecem com todos os seres humanos, mas seus órgãos internos são destruídos todos os dias pelos produtos prejudiciais do metabolismo que se acumulam no corpo.
Tudo por causa da falta de uma das 40 enzimas encontradas no corpo humano - a alfa-galactosidase (alfa-GAL), que decompõe as substâncias gordurosas. Pessoas com a doença de Fabry herdam a estrutura anormal do gene responsável pela produção dessa enzima. A sua deficiência faz com que os lípidos se acumulem em muitos tecidos e vasos sanguíneos, danificando e. rins, coração ou cérebro. Devido ao comprometimento dos nervos periféricos, esses pacientes vivem com dor persistente que não pode ser aliviada por nenhum analgésico.
- Os pacientes não tratados desenvolvem complicações graves nos órgãos: insuficiência renal (que, consequentemente, requer início de diálise e transplante renal); complicações cardiovasculares graves, como enfarte do miocárdio, insuficiência valvular, hipertrofia ventricular esquerda; ou a um derrame - enfatiza dr hab. n. med. Jolanta Sykut - Cegielska, Prof. IMiD, Consultora Nacional na área de Pediatria Metabólica, Presidente do Conselho de Administração da Sociedade Polonesa de Defeitos do Metabolismo Congênito, Chefe da Clínica de Anormalidades Congênitas do Metabolismo e Pediatria, Instituto da Mãe e da Criança. - Aqueles pacientes que foram tratados precocemente, e temos casos como esse na Polônia, graças ao programa de tratamento beneficente realizado como continuação dos ensaios clínicos, podem viver, aprender, trabalhar e funcionar na sociedade normalmente - acrescenta o professor.
- É um paradoxo e uma vergonha para a Polônia que no século 21 tenha sido negado aos pacientes o direito à assistência médica por tantos anos, e uma doença que poderia ser chamada de doença crônica graças a um tratamento eficaz é uma sentença de morte para eles - comenta um neurologista participante da 6ª Conferência Científica e de Treinamento Sociedade Neurológica Polonesa, durante a qual a Associação de Famílias com Doença de Fabry estava coletando assinaturas em um apelo ao Ministro da Saúde com um pedido de reembolso da terapia de reposição enzimática.
O apelo foi assinado por quase 2,5 mil pessoas, incluindo as maiores autoridades médicas, professores e presidentes de sociedades científicas: Sociedade Cardíaca Polonesa, Sociedade Neurológica Polonesa, Sociedade Polonesa de Nefrologia, Sociedade Polonesa de Defeitos do Metabolismo Congênito, especialistas em pediatria metabólica, cardiologistas, nefrologistas, neurologistas bem como cidadãos comuns.
- A saúde dos pacientes com doença de Fabry na Polônia é tratada em termos de encargos orçamentários, planos financeiros e limitações que se multiplicam indefinidamente por um longo tempo. Ao olhar para os custos, os tomadores de decisão em nosso país esquecem-se dos custos indiretos na forma de tratamento de inúmeras consequências da doença subjacente, custos de procedimentos médicos relacionados a eles, por exemplo, diálise, transplante de órgãos defeituosos, cirurgia cardíaca ou custos de reabilitação pós-AVC, pós-infarto ou assistência social, apela o Prof. dr hab. Med. Michał Nowicki, Pós-Presidente da Sociedade Polonesa de Nefrologia, Chefe do Departamento de Nefrologia, Hipertensiologia e Transplantologia Renal, Universidade Médica de Lodz.
- O tratamento eficaz de pacientes com doença de Fabry deve ser tratado pelas autoridades não apenas como um custo para o pagador público, mas como um investimento em saúde. Esse investimento deve levar em conta a economia associada à redução dos custos de inúmeros procedimentos médicos relacionados às complicações típicas da doença, que os pacientes com essa doença vão exigir, se não implementarmos um tratamento causal eficaz, acrescenta o professor Nowicki.
- Juntamente com outras sociedades, de cardiologia e neurologia, a Sociedade Polonesa de Nefrologia está trabalhando na preparação de um parecer sobre o diagnóstico e tratamento da doença de Fabry, que, após aprovação de todos os parceiros, será publicado ainda este ano - enfatiza o professor Nowicki
- Devemos lembrar que entre os pacientes recém-diagnosticados também há crianças que perdem a chance de limitar os efeitos nocivos da doença à saúde durante a noite. Cada dia de espera por uma decisão de reembolso está associado a um sofrimento inimaginável para os pacientes e seus familiares e, às vezes, à morte - enfatiza Anna Moskal, Presidente da Associação. - Pacientes com doença de Fabry não têm mais tempo, já esperaram muito, morrendo em silêncio e sofrendo. Acreditamos fortemente que a terapia de reposição enzimática finalmente aparecerá na lista de reembolso em 1º de julho de 2019 - acrescenta. Caso contrário, exerceremos nosso direito de participar do processo de reembolso como parte. Em 11 de abril de 2019, o Tribunal Administrativo Provincial de Varsóvia decidiu a nosso favor e revogou as decisões do Ministro da Saúde, recusando a nossa associação a participar como parte no processo de reembolso. Depois que essa decisão se tornar definitiva, poderemos estar ainda mais próximos desse processo, representando os interesses dos pacientes com doença de Fabry, e olhando nas mãos dos tomadores de decisão, comenta Moskal.
Sobre a associação
A Associação de Famílias com a Doença de Fabry foi criada em Wroclaw em 2002 por iniciativa de médicos que lidam com esta doença e pacientes que sofrem dela. Atualmente, conta com cerca de 70 membros.
O objetivo principal das atividades da Associação é popularizar o conhecimento sobre a doença de Fabry, melhorar a situação dos doentes acometidos por esta doença, proporcionando o acesso a tratamentos de acordo com os conhecimentos médicos atuais, e qualquer assistência aos doentes e familiares.
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