Segunda-feira, 18 de novembro de 2013. - Pesquisadores do Centro de Pesquisa Cardiovascular da Escola de Medicina Icahn do Monte Sinai, nos EUA, testaram com sucesso uma terapia genética, que é administrada diretamente ao coração, para reverter a insuficiência cardíaca. modelos animais Especificamente, permite reduzir o aumento do coração e melhorar a função cardíaca e o fluxo sanguíneo.
Os resultados deste trabalho, publicado na Science Translational Medicine, são da fase final da pesquisa anterior aos ensaios clínicos em humanos para testar a terapia genética SUMO-1. SUMO-1 é um gene "ausente em combate" em pacientes com insuficiência cardíaca. Para os autores da pesquisa, "a terapia genética SUMO-1 pode ser um dos primeiros tratamentos que realmente reduzem o tamanho dos corações aumentados e melhoram significativamente a função vital de um coração danificado". O coordenador do estudo, Roger J. Hajjar, está ansioso para iniciar ensaios em pacientes com insuficiência cardíaca grave.
A insuficiência cardíaca continua sendo a principal causa de hospitalização em idosos. Ocorre quando o coração está fraco demais para bombear adequadamente e circular sangue por todo o corpo.
Hajjar já solicitou autorização da agência norte-americana de medicamentos (FDA) para testar a nova terapia genética SUMO-1 em pacientes com insuficiência cardíaca. Quando começar, o ensaio clínico será o segundo tratamento de terapia genética projetado para reverter a insuficiência cardíaca lançada por Hajjar e sua equipe. O primeiro estudo, chamado CUPIDO, está em sua fase final dos testes de terapia genética com SERCA2, cujos resultados das fases 1 e 2 foram positivos.
Nesse teste, um gene conhecido como SERCA2 é administrado através de um vírus inerte, um vírus modificado sem partículas infecciosas. O SERCA2 é um gene que produz uma enzima crítica para o bombeamento adequado de cálcio das células e, na insuficiência cardíaca, é disfuncional, forçando o coração a trabalhar mais e, nesse processo, a crescer mais do que o normal. O vírus que transporta SERCA2 é administrado através das artérias coronárias no coração durante um procedimento de cateterismo cardíaco e apenas uma dose de terapia gênica é necessária uma vez para restaurar a produção da enzima benéfica a partir dos genes SERCA2.
Mas o SERCA2 não é a única enzima que falta à ação na insuficiência cardíaca, pois um estudo publicado em 2011 na Nature por Hajjar e sua equipe mostrou que o gene SUMO-1 também está diminuído em corações humanos defeituosos. SUMO-1 regula a atividade do SERCA2, o que sugere que a função do SERCA2 pode ser melhorada sem alterar seus níveis. Uma análise de acompanhamento em um modelo de camundongo com insuficiência cardíaca mostrou que a terapia genética SUMO-1 melhorou substancialmente a função cardíaca.
Assim, esses especialistas testaram a administração da terapia genética SUMO-1 sozinha, a terapia genética SERCA2 sozinha e uma combinação de SUMO-1 e SERCA2. Em grandes modelos animais de insuficiência cardíaca, eles observaram que a administração de terapia gênica em altas doses de SUMO-1, bem como SUMO-1 e SERCA2 juntos, causa fortes contrações do coração, melhora o fluxo sanguíneo e reduz os volumes de coração, em comparação com a terapia genética SERCA2 sozinha.
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Os resultados deste trabalho, publicado na Science Translational Medicine, são da fase final da pesquisa anterior aos ensaios clínicos em humanos para testar a terapia genética SUMO-1. SUMO-1 é um gene "ausente em combate" em pacientes com insuficiência cardíaca. Para os autores da pesquisa, "a terapia genética SUMO-1 pode ser um dos primeiros tratamentos que realmente reduzem o tamanho dos corações aumentados e melhoram significativamente a função vital de um coração danificado". O coordenador do estudo, Roger J. Hajjar, está ansioso para iniciar ensaios em pacientes com insuficiência cardíaca grave.
A insuficiência cardíaca continua sendo a principal causa de hospitalização em idosos. Ocorre quando o coração está fraco demais para bombear adequadamente e circular sangue por todo o corpo.
Hajjar já solicitou autorização da agência norte-americana de medicamentos (FDA) para testar a nova terapia genética SUMO-1 em pacientes com insuficiência cardíaca. Quando começar, o ensaio clínico será o segundo tratamento de terapia genética projetado para reverter a insuficiência cardíaca lançada por Hajjar e sua equipe. O primeiro estudo, chamado CUPIDO, está em sua fase final dos testes de terapia genética com SERCA2, cujos resultados das fases 1 e 2 foram positivos.
Nesse teste, um gene conhecido como SERCA2 é administrado através de um vírus inerte, um vírus modificado sem partículas infecciosas. O SERCA2 é um gene que produz uma enzima crítica para o bombeamento adequado de cálcio das células e, na insuficiência cardíaca, é disfuncional, forçando o coração a trabalhar mais e, nesse processo, a crescer mais do que o normal. O vírus que transporta SERCA2 é administrado através das artérias coronárias no coração durante um procedimento de cateterismo cardíaco e apenas uma dose de terapia gênica é necessária uma vez para restaurar a produção da enzima benéfica a partir dos genes SERCA2.
Mas o SERCA2 não é a única enzima que falta à ação na insuficiência cardíaca, pois um estudo publicado em 2011 na Nature por Hajjar e sua equipe mostrou que o gene SUMO-1 também está diminuído em corações humanos defeituosos. SUMO-1 regula a atividade do SERCA2, o que sugere que a função do SERCA2 pode ser melhorada sem alterar seus níveis. Uma análise de acompanhamento em um modelo de camundongo com insuficiência cardíaca mostrou que a terapia genética SUMO-1 melhorou substancialmente a função cardíaca.
Assim, esses especialistas testaram a administração da terapia genética SUMO-1 sozinha, a terapia genética SERCA2 sozinha e uma combinação de SUMO-1 e SERCA2. Em grandes modelos animais de insuficiência cardíaca, eles observaram que a administração de terapia gênica em altas doses de SUMO-1, bem como SUMO-1 e SERCA2 juntos, causa fortes contrações do coração, melhora o fluxo sanguíneo e reduz os volumes de coração, em comparação com a terapia genética SERCA2 sozinha.
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