A Fundação SMA, que reúne famílias de pacientes com SMA - atrofia muscular espinhal, apresentou hoje uma petição ao Primeiro-Ministro pedindo apoio para obter o cobiçado acesso ao medicamento nusinersen - a primeira terapia eficaz do mundo contra esta rara doença genética. Os pacientes e suas famílias esperam há mais de 15 meses pelo reembolso dos medicamentos. A Polónia continua a ser um dos últimos países europeus onde o medicamento não é reembolsado e os pacientes têm de viver em tensão e expectativa.
As famílias dos pacientes realizam muitas iniciativas com o objetivo de aumentar a consciência social sobre a doença, bem como chamar a atenção dos tomadores de decisão para suas necessidades e expectativas. As ações organizadas ganharam amplo apoio público e muitas vezes foram patrocinadas pela Primeira Dama da República da Polônia - Agata Kornhauser-Duda. Tudo isso para que a Polônia finalmente se juntasse a 22 países europeus que reembolsam nusinersen.
“Mais uma vez, apelamos ao primeiro-ministro por uma resposta sobre o reembolso da terapia SMA para todos os pacientes poloneses. Ressaltamos e lembramos que a Polônia é um dos últimos países a não reembolsar o medicamento. Portanto, preparamos uma petição ao primeiro-ministro, que até agora foi assinada por quase 61.000 pessoas. " - escreveu na petição representantes da Fundação SMA e da iniciativa "Sim à Terapia SMA na Polónia".
SMA é uma doença muito rara que ocorre em uma em cada 6-7 mil pessoas. nascimentos. Cerca de 800 pessoas sofrem com isso na Polônia. Os pacientes lutam com deficiências motoras e respiratórias e dificuldades de fala. Até recentemente, não havia terapias eficazes - a única forma de tratamento era a reabilitação. Em 2016, o primeiro medicamento, o nusinersen, foi aprovado pelo FDA dos EUA e, em maio de 2017, pela EMA europeia. Desde fevereiro de 2017, o Programa de Acesso a Medicamentos Estendido está operando na Polônia. No momento, estão inscritas 30 crianças com SMA tipo I. As demais, mais de 600 pessoas, permanecem sem tratamento. Sua condição piora. Os especialistas médicos enfatizam que o nusinersen deve ser usado no tratamento de todos os pacientes com SMA, independentemente do tipo e estágio da doença.
O tempo é de particular importância para pacientes com SMA. Todos os dias eles lutam uma dura batalha por eficiência e vida.
Alguns deles já perderam essa luta.
