Uma nova terapia genética conseguiu curar a distrofia muscular de Duchenne em cães.
(Health) - Cientistas americanos trataram com sucesso a distrofia muscular de Duchenne em cães por meio de terapia genética. É o tipo mais comum de fraqueza e degeneração muscular entre pessoas e para o qual não existe terapia eficaz hoje. Embora ainda não tenha sido testado em humanos, os pesquisadores dizem que em breve receberão um tratamento eficaz para a doença.
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença hereditária e degenerativa. Os cães contraem essa patologia de maneira semelhante aos humanos. Nos pacientes com distrofia muscular, o gene que produz a proteína distrofina sofre mutação, de modo que normalmente deixa de produzir essa substância, essencial para a sobrevivência das células das fibras musculares que, por sua vez, desaparecem e são substituídas por tecido adiposo. Nos seres humanos, esta doença hereditária causa uma perda progressiva da capacidade de andar e respirar.
A equipe de cientistas da Faculdade de Medicina da Universidade do Missouri entendeu que, para que a terapia genética fosse eficaz, era importante tratar a doença no início da vida. Por esse motivo, os cães receberam o tratamento quando começaram a mostrar sinais de distrofia muscular, com apenas dois e três meses de idade. Os pesquisadores descobriram que entre seis e sete meses de idade os cães começaram a se desenvolver normalmente, de acordo com o estudo, publicado na revista Human Molecular Genetic.
O grande tamanho do gene da distrofina impediu o avanço da terapia. Por esse motivo, os cientistas tiveram que criar uma versão em miniatura do gene e usar um vírus para espalhar esse gene com segurança e eficácia a todos os músculos do corpo de cães com distrofia muscular.
Os autores do estudo afirmaram que nos próximos anos serão capazes de iniciar ensaios clínicos do tratamento em seres humanos e que estão muito perto de encontrar um tratamento para a doença .
Pixabay.
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(Health) - Cientistas americanos trataram com sucesso a distrofia muscular de Duchenne em cães por meio de terapia genética. É o tipo mais comum de fraqueza e degeneração muscular entre pessoas e para o qual não existe terapia eficaz hoje. Embora ainda não tenha sido testado em humanos, os pesquisadores dizem que em breve receberão um tratamento eficaz para a doença.
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença hereditária e degenerativa. Os cães contraem essa patologia de maneira semelhante aos humanos. Nos pacientes com distrofia muscular, o gene que produz a proteína distrofina sofre mutação, de modo que normalmente deixa de produzir essa substância, essencial para a sobrevivência das células das fibras musculares que, por sua vez, desaparecem e são substituídas por tecido adiposo. Nos seres humanos, esta doença hereditária causa uma perda progressiva da capacidade de andar e respirar.
A equipe de cientistas da Faculdade de Medicina da Universidade do Missouri entendeu que, para que a terapia genética fosse eficaz, era importante tratar a doença no início da vida. Por esse motivo, os cães receberam o tratamento quando começaram a mostrar sinais de distrofia muscular, com apenas dois e três meses de idade. Os pesquisadores descobriram que entre seis e sete meses de idade os cães começaram a se desenvolver normalmente, de acordo com o estudo, publicado na revista Human Molecular Genetic.
O grande tamanho do gene da distrofina impediu o avanço da terapia. Por esse motivo, os cientistas tiveram que criar uma versão em miniatura do gene e usar um vírus para espalhar esse gene com segurança e eficácia a todos os músculos do corpo de cães com distrofia muscular.
Os autores do estudo afirmaram que nos próximos anos serão capazes de iniciar ensaios clínicos do tratamento em seres humanos e que estão muito perto de encontrar um tratamento para a doença .
Pixabay.
