Quarta-feira, 17 de julho de 2013. - É um avanço científico que leva 15 anos de pesquisa, mas já está dando os primeiros resultados. Na Itália, seis crianças com doenças raras e incuráveis são tratadas com terapia genética há três anos e já estão apresentando grande progresso.
O vírus da Aids pode ser usado para o tratamento de duas doenças hereditárias graves. Em 1996, um cientista italiano descobriu que isso era possível e, após muitos anos de pesquisa e investimentos de um milhão de dólares da Telethon, a terapia original está trazendo seis crianças de volta à vida.
Os sucessos de dois ensaios, publicados na Science e conduzidos pelo Instituto San Raffaele Telethon para Terapia Gênica (TIGET) na Itália, mostram que esse tratamento é eficaz no momento contra duas doenças genéticas graves: leucodistrofia metacromática e síndrome de Wiskott -Aldrich.
As crianças tratadas com esta técnica nesse instituto são: Mohammad, do Líbano (foto, esquerda), Giovanni e Jacob, dos EUA, Kamal, do Egito, Samuel, da Itália (foto) e Canalp, da Turquia.
Três deles sofriam de leucodistrofia metacromática e três tinham a síndrome de Wiskott-Aldrich, e os seis se recuperaram graças à terapia genética: eles podem viver uma vida normal e ir à escola.
Embora sejam duas doenças diferentes, o tratamento é o mesmo: as células-tronco são extraídas da medula óssea dos pacientes, manipuladas em laboratório pela adição do vírus HIV modificado (mal retém 2-4% de seu genoma original) para corrigir o defeito genético que causa as doenças e elas são injetadas novamente no organismo dos pacientes.
Assim, é possível que a medula óssea das crianças pareça totalmente substituída pelas novas células e elas começam a se recuperar.
"Três anos após o início do ensaio clínico, os resultados obtidos nos seis primeiros pacientes são muito encorajadores: a terapia não é apenas segura, mas também eficaz e capaz de alterar a história clínica dessas doenças graves", disse Luigi Naldini, diretor. do TIGET.
Seus colegas acreditam que a descoberta abre caminho para novas terapias para tratar outras doenças no futuro.
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O vírus da Aids pode ser usado para o tratamento de duas doenças hereditárias graves. Em 1996, um cientista italiano descobriu que isso era possível e, após muitos anos de pesquisa e investimentos de um milhão de dólares da Telethon, a terapia original está trazendo seis crianças de volta à vida.
Os sucessos de dois ensaios, publicados na Science e conduzidos pelo Instituto San Raffaele Telethon para Terapia Gênica (TIGET) na Itália, mostram que esse tratamento é eficaz no momento contra duas doenças genéticas graves: leucodistrofia metacromática e síndrome de Wiskott -Aldrich.
As crianças tratadas com esta técnica nesse instituto são: Mohammad, do Líbano (foto, esquerda), Giovanni e Jacob, dos EUA, Kamal, do Egito, Samuel, da Itália (foto) e Canalp, da Turquia.
Três deles sofriam de leucodistrofia metacromática e três tinham a síndrome de Wiskott-Aldrich, e os seis se recuperaram graças à terapia genética: eles podem viver uma vida normal e ir à escola.
Embora sejam duas doenças diferentes, o tratamento é o mesmo: as células-tronco são extraídas da medula óssea dos pacientes, manipuladas em laboratório pela adição do vírus HIV modificado (mal retém 2-4% de seu genoma original) para corrigir o defeito genético que causa as doenças e elas são injetadas novamente no organismo dos pacientes.
Assim, é possível que a medula óssea das crianças pareça totalmente substituída pelas novas células e elas começam a se recuperar.
"Três anos após o início do ensaio clínico, os resultados obtidos nos seis primeiros pacientes são muito encorajadores: a terapia não é apenas segura, mas também eficaz e capaz de alterar a história clínica dessas doenças graves", disse Luigi Naldini, diretor. do TIGET.
Seus colegas acreditam que a descoberta abre caminho para novas terapias para tratar outras doenças no futuro.
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