O advento da primeira terapia contra a atrofia muscular espinhal (SMA) é uma revolução no cuidado de pacientes com SMA. Afinal, somos capazes de enfrentar essa doença grave e rara. No entanto, é preciso garantir que a terapia esteja disponível para todos os pacientes, independentemente da forma e da gravidade da doença - enfatizaram os especialistas durante o debate “Atrofia muscular espinhal - quadro clínico e perspectivas de tratamento”. Durante o debate, o Presidente da Fundação - Kacper Ruciński - compareceu como orador.
A ocasião para organizar o debate foi o Congresso Internacional da SMA realizado de 25 a 27 de janeiro de 2018 em Cracóvia - o maior evento científico da história dedicado exclusivamente à atrofia muscular espinhal. Co-organizado pela SMA Foundation e SMA Europe, atraiu mais de 450 especialistas de todo o mundo para Cracóvia. O Congresso foi realizado sob o patrocínio do Comissário Europeu para a Saúde e Segurança Alimentar - Vytenis Andriukaitis, bem como do Ministério da Saúde e da Cidade de Cracóvia.
A discussão do sistema contou com a presença do prof. dr hab. med. Marcin Czech, Subsecretário de Estado no Ministério da Saúde; Especialistas médicos poloneses na área de neurologia e doenças neuromusculares prof. dr. med. Anna Kostera-Pruszczyk (Universidade Médica de Varsóvia), prof. dr hab. med. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska (Universidade Médica de Gdańsk) e prof. dr hab. médica Barbara Steinborn (Universidade Médica de Poznań); especialistas estrangeiros mundialmente famosos, prof. Dr. Med. Enrico Bertini (Hospital Bambino Gesù, Roma) e Prof. Laurent Servais, MD (Institut de Myologie, Paris, e CHR Citadelle Hospital, Liège); a especialista em sistemas de saúde Dra. Magdalena Władysiuk e o presidente da nossa Fundação - Kacper Ruciński.
Um milagre médico na SMA?
“Devemos deixar claro que não há milagres na medicina. Mas se olharmos como tem sido o atendimento aos pacientes com SMA até agora, onde apenas recomendamos reabilitação, profilaxia anti-escaras e apoiando o paciente, o aparecimento de um medicamento que restaura as funções de movimento ou permite que apareçam pela primeira vez, pode ser descrito como um milagre . " - prof. admitido. dr hab. Med. Barbara Steinborn, Presidente da Sociedade Polonesa de Neurologistas Infantis.
Conforme admitido por Kacper Ruciński, o aparecimento da primeira terapia eficaz contra a SMA em dezembro de 2016 mudou completamente a realidade dos pacientes e suas famílias. “Para nós, famílias, pode não ser um milagre, porque eles não existem, mas é certamente um grande avanço e algo que nos fez acreditar que podemos finalmente superar esta doença grave, muitas vezes fatal”.
A necessidade de um medicamento e um diagnóstico oportuno
Prof. Laurent Servais, MD, que tem cuidado de pacientes com SMA na França e na Bélgica e iniciou o tratamento em mais de 100 pacientes, destacou que é crucial que o menor tempo possível entre a observação dos sintomas e o diagnóstico e o início do tratamento. “Encurtar esse atraso é extremamente importante - portanto, em primeiro lugar, educar os médicos e estudantes de medicina para reconhecer a SMA, em segundo lugar, garantir que o tratamento comece o mais rápido possível e, por fim, conduzir a triagem neonatal para reduzir o tempo necessário para o diagnóstico e as decisões de tratamento. Isso ocorre porque isso se traduzirá em eficácia do tratamento a longo prazo. " - disse o prof. Servais.
Prof. dr hab. O Dr. Marcin Czech, Subsecretário de Estado no Ministério da Saúde, admitiu que estava muito satisfeito com o início do aparecimento de terapias que combateriam eficazmente essa doença terrível e mortal. “Do ponto de vista do clínico, gostaria que este medicamento fosse reembolsado ainda hoje. Infelizmente, no entanto, o sistema não funciona dessa forma - temos que levar em consideração muitas restrições, incluindo as financeiras. Não podemos esquecer quanto custam os medicamentos usados nas doenças raras. Isso pode reduzir significativamente o espaço de manobra. Acho que certas mudanças no sistema de saúde são, sem dúvida, necessárias. A partir de hoje, no entanto, temos o orçamento de reembolso como o temos, então o fabricante deve mostrar compreensão e flexibilidade excepcional. " - sublinha o Vice-Ministro da Saúde.
Vale a pena saber
A Fundação SMA é a única organização na Polônia que associa pessoas que sofrem de atrofia muscular espinhal e suas famílias. Foi criado em 2013 por iniciativa de pais de crianças com SMA. O objetivo da Fundação é realizar atividades abrangentes para o benefício de pessoas com SMA e seus parentes, lutar por mudanças nas condições e padrões de atendimento médico, aumentar a conscientização sobre a existência e as consequências da doença para a saúde, financiar pesquisas e apoiar atividades destinadas a desenvolver e fornecer tratamento eficaz.
